艾格尼丝Rafalko东北部蛋白质组学和纳米医学博士学位。她现在是Glycomine的首席科学官,启动她创立,致力于为孤儿疾病的药物。

因为:即使是大公司,制药行业的业务方面是出了名的难以驾驭。你经历过的一些挑战是什么在这个空间作为一个创业公司工作吗?

RAFALKO:我们创业的大挑战是寻找融资等产品一个小市场。不是每个人都想投资在讨论药物影响全球不到2000名患者。你可以放弃90%的潜在投资者从硅谷和沙丘路从一开始。甚至你离开与假设其余10%或更少,很少有兴趣。

因为:人能理解市场力量在起作用,但在同样的权利,我们讨论的是一个以人为本的企业。必须为你沮丧。

RAFALKO:完全正确。不仅人类,但人类正在讨论的小孩子,没有任何其他的选择。大多数时候,这些罕见疾病并不清楚。从发展的角度来看,也很具有挑战性的,因为有很多变量。例如,很难得到一组患者类似的疾病表型。你需要有一个数量的病人,你可以得到一些数据。变化使事情非常困难时FDA批准。

因为:你能多谈谈你所从事的工作在Glycomine和罕见疾病的启动影响你承诺什么?

RAFALKO:1我们糖基化类型的先天性疾病,或简称为CDG 1 a。对我来说,这不是一夜之间我捡起兴趣的东西。我要说,它开始在研究生院。我是实验室的一部分工作,研究糖基化和它如何改变当有人得了癌症,例如。这现象是已知的,但不是很清楚,因为它不是遗传的。然后我搬到旧金山,我最终为Biomarin工作之前,这是一个主要的孤儿药物开发者。它真的长大了。

因为:你的工作如何帮助孤儿疾病社区情感,除了治疗?

RAFALKO:我们非常幸运,工作在一个疾病,已经有一个巨大的和在欧洲建立了病人和聚焦集团以及降临的时候我们遇到了大量的患者受到疾病的影响。他们与我们保持密切联系,跟上新闻和我们在做什么。相当有趣如果你致力于癌症或心血管疾病,你不真的每天都能见到这些病人。我肯定有很多科学家从未见过一个病人的疾病,他们工作。对我们来说,我们从第一天的接触。事实上,我们有病人早期投资我们公司他们是公司最初的种子投资者之一。

因为:所以病人在治疗不仅消息灵通,但也作为自己的主张?

RAFALKO:是的,他们做的。他们筹集资金,甚至把治疗的发展,研究和来自其他学术机构的合作。真是令人印象深刻和大量的工作,但我确实欣赏他们所做的事情。它真的可以帮助我们在药品审批流程后,也让他们支持我们和我们所做的。

因为:知道如何艰苦的工作,你还觉得满足吗?

RAFALKO:这对我来说是充实的。我尽量不忘记使命和为什么我开始这个公司。很难在治疗罕见疾病startup-but我经常考虑病人和家属我真的结束。它帮助我忘记的挑战和挫折。它给了我前进的动力。

因为:你有什么重要的建议有人参加东北吗?

RAFALKO:利用大学提供的。我记得我的导师希望我成为Igert纳米药物项目的一部分,我不想这样做。然而,它是很有用的,即使在我毕业之后,去了解不同的非医疗方面。事实上,治疗我们发展实际上是一个纳米颗粒。所以我会让自己沉浸在环境和大学。